Најскупљи лијек на свијету кошта 3,5 милиона долара

Лијек се зове "хемгеникс" и представља генетску терапију за хемофилију Б, ријетку болест која узрокује смањено згрушавање крви. Најозбиљнији симптоми укључују спонтане и поновљене епизоде крварења, које је тешко зауставити.

Хемофилија Б обично је чешћа код мушкараца него код жена. Процјене показују да готово 8.000 мушкараца у САД тренутно пати од те болести - преноси портал "Сајенс алерт".

Главни лијек који се тренутно користи за лијечење хемофилије Б у САД даје пацијентима веома потребан фактор згрушавања, али су његови доживотни трошкови лијечења високи.

Код лица са тешким симптомима потребан је рутински и скупи режим лијечења, чија ефикасност, с временом, може ослабити.

Научници процјењују да је животни трошак за сваког пацијента са умјереном до тешком хемофилијом Б око 21 до 23 милиона долара.

Трошкови лијечења у Британији јефтинији су него у САД, или другдје у Европи, али још увијек износе десетине милиона долара по пацијенту током његовог живота.

"Хемгеникс" је, с друге стране, једнократни интравенски производ који се даје у једној дози по нижој цијени.

Производ се преноси у тијело путем вектора базираног на вирусима, који је пројектован за испоруку ДНК циљаним ћелијама у јетри.

Ту генетску информацију затим реплицирају ћелије, ширећи "упутства" за производњу протеина згрушавања, познатог као фактор девет.

Двије студије до сада су испитале ефикасност и сигурност овог лијека.

У једној студији међу 54 актера са тешком или умјерено тешком хемофилијом Б, научници су открили повећане нивое фактора девет, што смањујује потребу за иначе доступним замјенским терапијама.

Након примања генске терапије стопа по којој су пацијенти развили неконтролисана крварења пала је за више од 50 одсто у поређењу са основном стопом.

Нуспојаве узимања "хемгеникс" укључују главобоље, симптоме сличне грипу и повећање ензима у јетри.

Пратите нас на нашој Фејсбук и Инстаграм страници и Твитер налогу.